Modelo farmacoeconômico

A estrutura que simula a doença: árvore de decisão (desfecho único, horizonte curto), modelo de Markov (estados de saúde que se repetem no tempo), sobrevida particionada (partitioned survival, o mais comum em oncologia — livre de progressão, pós-progressão, morte) ou simulação de eventos discretos.

Armadilha: Escolher a sobrevida particionada por hábito e depois extrapolar cada curva de forma independente, deixando o modelo prever mais gente viva sem progressão do que viva — incoerência que o avaliador pega na primeira leitura.

O avaliador cobra: Por que esta estrutura e não outra, e se ela representa a história natural da doença sem inventar estados que os dados não sustentam.

O tratamento contra o qual a tecnologia é comparada. Define todo o resultado: o mesmo produto parece custo-efetivo contra um comparador e não contra outro.

Padrão brasileiro: O padrão de cuidado EFETIVAMENTE oferecido no SUS/suplementar — não placebo quando há terapia disponível, não um comparador de conveniência escolhido por ser mais caro.

Armadilha: Comparar com o que a evidência tinha (o braço do ensaio pivotal), não com o que o paciente recebe hoje aqui — e apoiar a diferença numa comparação indireta (MAIC/ITC) quando não houve estudo cabeça-a-cabeça.

O avaliador cobra: Se o comparador é o da prática brasileira, e se a comparação é direta ou indireta — IQWiG e ANS descontam comparação indireta por doutrina (ver a lib internacional).

O período que o modelo simula. Curto captura só o custo do tratamento; longo captura o benefício de sobrevida que justifica o preço.

Padrão brasileiro: Horizonte de tempo suficiente para capturar todas as diferenças relevantes de custo e desfecho — em onco/raras, tipicamente o tempo de vida (lifetime).

Armadilha: Horizonte de vida ANCORADO num seguimento de ensaio de poucos meses — o benefício declarado nos anos 3 a 20 é 100% extrapolação (ver o elemento 'extrapolação de sobrevida').

O avaliador cobra: Se o horizonte é longo o bastante para não subestimar o benefício, e honesto sobre quanto do resultado vem de dado observado versus curva projetada.

De quem é o ponto de vista dos custos: do sistema de saúde (paga o quê), do pagador, ou da sociedade (inclui perda de produtividade e custo do cuidador).

Padrão brasileiro: Perspectiva do SUS (o sistema público) como caso-base na avaliação para incorporação; a perspectiva da sociedade pode entrar como análise complementar, nunca como caso-base.

Armadilha: Usar a perspectiva da sociedade como caso-base para inflar o benefício com ganho de produtividade — legítimo como cenário, enganoso como número principal.

O avaliador cobra: Se a perspectiva declarada é a do caso-base correto, e se custos e desfechos estão na mesma perspectiva (misturar as duas é erro clássico).

A taxa que traz custos e benefícios futuros a valor presente — reconhece que um real (e um ano de vida) hoje vale mais que daqui a dez anos.

Padrão brasileiro: 5% ao ano para custos E desfechos (Diretriz de Avaliação Econômica do MS). Análise de sensibilidade variando a taxa (ex.: 0% e 10%) é esperada.

Armadilha: Descontar custo e não desfecho (ou taxas diferentes) para melhorar o ICER — em terapia de dose única com benefício ao longo da vida (gênica), a taxa move o resultado enormemente.

O avaliador cobra: Se a taxa é a de 5% do caso-base, aplicada aos dois lados, com sensibilidade declarada.

De onde vêm os pesos de qualidade de vida que transformam anos de vida em QALY: instrumento genérico (EQ-5D) medido no ensaio, estudo de utilidade próprio, ou literatura.

Padrão brasileiro: Preferência por utilidades medidas com instrumento validado, idealmente com valores de referência da população brasileira quando existirem.

Armadilha: Importar utilidades de um estudo estrangeiro de outra população/estágio da doença, ou usar o desfecho intermediário do ensaio como se fosse ganho de qualidade de vida.

O avaliador cobra: A origem de cada peso de utilidade e se ela cabe na população brasileira do pleito.

O teste de robustez: univariada (mexe um parâmetro por vez), probabilística (mexe todos ao mesmo tempo por distribuição) e cenários. Mostra do que o resultado depende.

Padrão brasileiro: Análise de sensibilidade extensa é esperada — univariada (tornado) e probabilística, com a curva de aceitabilidade (CEAC) contra o limiar.

Armadilha: Sensibilidade cosmética que só mexe parâmetros que não movem o ICER, deixando de fora a premissa que decide tudo (quase sempre a extrapolação de sobrevida).

O avaliador cobra: O que move o ICER — e se a premissa mais sensível está declarada e defendida, não escondida num intervalo estreito.

Como a curva de sobrevida do ensaio (que acaba em poucos meses/anos) é projetada até o fim da vida — a escolha da função paramétrica (Weibull, log-logística, exponencial…).

Armadilha: É A PREMISSA QUE MAIS MOVE RESULTADO em onco/raras, e a que MENOS aparece declarada. Uma função gera cauda longa de sobreviventes (ICER baixo), outra não (ICER alto), com o mesmo dado observado. Seguimento curto = a maior parte do benefício é escolha de curva.

O avaliador cobra: Qual função foi escolhida, por que, o teste de ajuste (AIC/BIC), a plausibilidade clínica da cauda, e a sensibilidade a funções alternativas. Sem isso, o ICER é uma opinião.